白血病是儿童恶性肿瘤之首，其中急性白血病(AL)占到95%以上。AL中80%左右是急性淋巴细胞白血病(ALL)，目前儿童ALL的5年总体生存率(OS)可达80%以上，但仍有 10%～20%的患儿复发。AML发病率虽仅占全部儿童白血病20%，但其复发率却高达30%以上，病死率占儿童白血病 的50%以上。儿童急性白血病复发再次化疗缓解率较低，缺乏成熟的临床参考方案和循证医学证据，目前仍然是临床治疗的难题。

12月11日，由中国科学技术大学第一附属医院西区(安徽省肿瘤医院)、安徽医科大学第二附属医院、安徽省儿童医院主办，中科普瑞昇承办的2019年安徽省儿童白血病精准用药治疗病例研讨会在合肥召开，重点探讨如何提高复发难治型儿童急性白血病再诱导化疗缓解率，以及HDS体外药敏检测技术的临床应用情况。本次会议的召开是安徽省儿童白血病个体化治疗实力的见证，也是安徽省生物医药科技创新引领产业创新的标志性事件。

会议邀请了刘洪军主任、李春主任、汪俭主任、储金华主任、屈丽君主任以及骨干医师共24名临床医务工作者参会，会中一共分享了5个典型病例，同时，安徽省肿瘤医院王珅代表科室对过去2年间接诊的42名复发难治型患儿的治疗情况进行了总结分享。会中，专家对每一个病例进行了精彩点评，在会后总结环节对存在的问题和今后的方向进行了热烈的讨论。

研讨会现场

安徽省肿瘤医院儿童复发难治性白血病治疗汇总(2017-2019)

安徽省肿瘤医院借助高水平干细胞移植技术和中科院HDS精准用药检测技术，提高了针对复发难治型儿童白血病的诊治能力，许多从北京、上海转院回省的患儿在这里接受了综合会诊及个性化治疗，其中一半以上患者得到了有效缓解。会间王珅代表安徽省肿瘤医院儿童血液科作病例汇总报告。

报告指出，安徽省肿瘤医院自2017年1月到2019年12月共接诊48例复发难治型儿童白血病，有42例患儿进行再诱导化疗，35例进行了高通量体外药敏检测(HDS)指导个体化用药，整体缓解率59.5%。在21例ALL患者中治疗期间复发9例，再诱导缓解率44.4%，停药后复发8例，再诱导缓解率62.5%。21例AML患儿总体缓解率61.9%，其中有5例特殊病例根据HDS检测结果进行治疗后3例达缓解。总之，HDS检测为ALL复发患儿的治疗提供了重要参考依据，临床疗效可见，而对于再诱导缓解率最低(25%)的移植后复发组患儿(4例)，HDS检测仍为这部分患儿提供了治疗希望。

安徽省肿瘤医院廖承琳医生病例分享：干细胞移植后复发且再次化疗和细胞治疗失败的AML病例

一名14岁的AML小女孩患者，2017年1月患病，接受了5次化疗后于2017年9月接受了同胞外周血干细胞移植手术，2019年6月疾病复发，入院后接受了化疗和DNT细胞治疗，10月11日原始细胞比例17.5%，显示未缓解。面对移植后复发且经化疗和细胞治疗无效的难治病例，医生决定通过个性化用药检测帮助家属寻找希望，在患者配合下，抽取骨髓4ml，进行为期5天的体外药敏检测(HDS)。检测结果显示患儿对HA、HAA、HAD等方案中度敏感，经医生综合决策采用了HA方案(10.25-10.31)，11月27日复查骨髓象原始细胞比例1.0%，白细胞0.34×109/L，副作用和感染均可控，患儿达到骨髓缓解状态。

专家点评：临床上针对复发儿童白血病的治疗方案一直以来进展缓慢，很多时候只能参考成人白血病的方案，在缺乏成熟有效的循证医学证据的情况下，药敏检测可以为医生决策提供一条“拐杖”，让用药更科学，更精准，而不是盲目试药，也给临床医生面对肿瘤个体间差异吃了一颗定心丸。更重要的是，随着这样成功病例的累积，我们可以总结出经验，现在一些通过药敏并在临床应用有效的方案逐渐露出水面，比如HAA、VDLD等，这些方案经过改良有可能成为复发难治型儿童白血病的有力解决方案。

安徽省儿童医院路幼佳医生病例分享：一例寻找移植机会的8岁T-ALL患儿

患者，8岁，初诊时皮肤出血点1周，白细胞254.9X109/L，原始淋巴细胞占62.4%，诊断为T-ALL，5-6月接受化疗暂时缓解，8月底复发，9月8日抽取外周血10ml进行98个药物HDS检测，选择了抑制率74.1%的VDLD方案(中度敏感)继续化疗，副作用耐受，骨髓增生减低，原始细胞占1.5%，后进行了移植手术，目前正在恢复期。

专家点评：白血病化疗间隔时间不应过长，特别是对于有高危因素的ALL患者，如果因各种原因不能按期化疗的，应酌情予小剂量化疗，精准用药给复发特别是早期复发患者的治疗提供了有力的帮助，为患者赢得移植和长期生存的机会。

安徽医科大学第二附属医院储金华主任：儿童白血病精准治疗

储金华主任从分子诊断、CTC液体活检、CAR-T治疗、药敏指导的个体化治疗等方面进行了综合介绍，提出每个人都需要精准治疗，而精准治疗的关键是如何寻找合适的病人接受合适的疗法，药敏检测主要是针对化疗药物如何更精准使用，随着科学技术的发展，新型高通量药物筛选技术不断涌现，是精准医疗时代不可或缺的一笔。

专家点评：近二十年来，癌症的治疗已经发生了翻天覆地的变化，虽然化疗仍然是国内肿瘤治疗的主要手段之一，但免疫治疗、细胞疗法等生物治疗是未来的发展趋势，我们需要不断思考如何将化疗、生物疗法、靶向治疗有效组合，为不同的患者制定不同的有效的治疗方案。

中科普瑞昇骆侠：HDS技术简介

中科普瑞昇依托中国科学院刘青松精准药学研究团队，利用4年时间自主研发了基于患者自体原代癌细胞(新型可再生技术)的高通量体外药敏检测技术体系(3000多种药物库)，可以在5~7天利用患者的骨髓或外周血样本(2-8度冷藏)培养白血病细胞，采用精准的剂量换算为患者进行药物筛选，针对复发难治型患者目前临床检测最多的是124个药物/方案同时检测，最大程度帮助患者寻找可能有效的用药方案。

专家点评：刘洪军主任表示HDS技术经过初步临床实践，在复发难治型儿童白血病中的有效率超过50%，是临床治疗的一个很大进步，具备临床推广价值，今后还要进一步细化儿童用药方案的剂量设置，探讨靶向+化疗新组合的临床疗效，进一步提高复发难治型儿童白血病的再诱导缓解率，更重要的是，针对初诊患者，虽然临床有路径可循，但肿瘤的个体化治疗是一个发展趋势，将来HDS技术如何结合指南为更多患者服务，是临床医务工作和中科普瑞昇团队共同关注的领域。汪俭主任表示希望HDS在淋巴瘤上也取得更好的疗效，早日进入医保为患者谋福。

临床疗效+好政策，HDS技术将惠及更多肿瘤患者

2019年12月2日，安徽省卫健委发文《关于建立医疗健康产业重点项目(企业、机构)联系制度的通知》，中科普瑞昇作为“四送一服”的重点工程，得到了省卫健委领导的高度重视。目前，在安徽HDS技术已经在安徽医科大学第一附属医院、中国科学院(合肥)肿瘤医院、安徽济民肿瘤医院正式进院省“一次备案，整体推广”的政策推动下，HDS技术将惠及更多肿瘤患者。

会场讨论

会议合影