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09-30

2020华东AML协作组:精准医学在小儿血液病中的应用及进展

9月26-27日,华东地区AML协作组召开的“精准医学在小儿血液病种的应用及进展继续教育学习班”在苏州大学附属儿童医院顺利举行,会议由胡绍燕教授组织和主持,来自协作组的40多位小儿血液病资深专家参加了会议。会议包括16场学术报告,与往届学习班不同,本次会议除了指南解读、疾病介绍、基因检测等,还出现了一些前沿的概念和技术,如老药新用、高通量药物筛选、BaF3、HDS新技术等,预示着国内小儿血液病的个体化治疗或将迎来新的机遇和突破。       谢晓恬教授:温故才能知新,熟悉疾病诊治历史是必要工作 由上海市同济医院谢晓恬教授带来的首场报告系统地介绍了“儿童骨髓增生异常综合征(MDS)”,这是一种较难确诊、易误诊的造血干细胞恶性克隆性疾病,曾被称为“假性再障”,儿童MDS发病率为1.8/106,自1907年至今其诊治标准变更10余次。报告指出,精准医学的第一步是精准诊断,只有正确的诊断才能有正确的治疗措施,而正确的诊断不仅要熟悉各种最新的指南,更要对疾病的发展历史有清晰的认知,要知道指南演变的根据和所存在的不足,这样才能在实践中不断修订完善。   老药新用频出现,高通量药物筛选强助阵 在针对霍奇金淋巴瘤(HL)和急性早幼粒细胞白血病(APL)等低发病率儿童血液病时,甲基苄肼、达卡巴嗪、“肠虫清”、沙利度胺等老药以及已上市靶向药物的创新组合显示出了令人欣喜的临床疗效和应用价值,这印证了精准医学的“同病异治、异病同治”的理念,给临床在面对罕见、突发、病因不明等疾病时提供了一把利器。 而要用好“老药新用”这把利器,除了靠日复一日的临床实践,我们还可以通过细胞模型、高通量药物筛选等技术做到有的放矢。上海儿童医学中心沈树红教授在“儿童高危急性髓细胞白血病分子机制和治疗策略构想”报告中提出,利用BaF3细胞构建NUP98-NSD1突变模型,对25种抗癌药物进行高通量药物筛选,再结合临床效果验证和发现老药新用,给缺乏成熟有效方案的复发高危儿童急髓患者提供了新型临床研究思路。 目前,中科普瑞昇依托中科院精准医学团队,构建了世界规模最大的BaF3癌症激酶靶点细胞库,同时拥有3000多种药物库,为临床开展上述新型模式研究提供关键技术平台支撑。     “一药之差”带来的临床反思 中国科学技术大学附属第一医院(西区)刘洪军教授对“儿童复发难治性白血病的临床研究”作了精彩报告。刘洪军教授团队接诊过一名14岁的白血病小女孩,临床诊断为AML-M2,骨髓移植后1年内再次复发,且经HAA+DAC方案治疗后未缓解,面对这样的疑难病例,医生下一步的治疗选择异常困难,小女孩生存希望渺茫。经过与家属沟通,医生决定进行HDS药敏检测寻找希望,检测发现大部分的药物已经耐药,而敏感度最高的方案竟然是比HAA方案少了一种药(阿克拉霉素)的HA方案,抱着怀疑又不放弃的态度,医生为小女孩进行了HA化疗方案的治疗,1个月后复查骨髓,竟发现原始细胞小于1%,达临床缓解标准,后小女孩再次进行了移植,至今已出院状态良好。 刘洪军教授表示,虽然我们还没有搞清楚为什么仅一药之差的HA方案可以让这位患者达到完全缓解,但我们相信肿瘤是不断变化的,如果我们能通过一些新技术及时捕捉这种变化,那么我们可能会挽救许多生命。       HDS新技术给复发难治型AML患儿带来希望 刘洪军教授报告指出,复发难治性急非淋患者(AML)特别是中高危复发患者治疗有效率仅20-30%,临床上常常根据医生经验进行选择用药,但不同医生不同科室的治疗经验往往是不同的,什么才是真正的个体化治疗?仅凭经验是不够的,还需要科学技术的辅助。刘洪军教授团队与中科院合肥研究院刘青松团队合作探讨HDS技术体系的临床应用,即通过原代细胞培养和高通量药物筛选,对复发患者的外周血或骨髓样本进行药物评估,筛选出高度敏感、中度敏感的药物,供医生选择使用,发现与DAC+HAA方案组相比,HDS治疗组具有更高的缓解率,为复发难治性患儿提供了最后的保障。       所有的孩子都应该有灿烂的明天 上海交通大学附属新华医院袁晓军教授在“关注青少年肿瘤患者群体的服务需求及健康相关的生活”报告提到,全球每年约有43万儿童和青少年罹患癌症,WHO最近制定的全球生存目标是:到2030年,所有癌症儿童的存活率达到60%。袁晓军教授还例举了几位心态阳光、积极治疗的不同年龄的患儿情况,让参会人员倍感鼓舞。 借用沈树红教授报告结尾引用语句:no child should die in the dawn of life。希望通过科研人员、医生、企业、社会的共同努力,给每个不幸得了癌症的儿童带去更科学、更个体的治疗,让更多的患儿拥有健康的身心,拥有灿烂的明天!    
08-05

中科普瑞昇和中科院联合科技攻关团队助力抗新冠病毒药物研发再推新体系:SARS-Cov-2 D614G类病毒细胞检测体系

    不久前,为助力抗新冠药物的研发,中科普瑞昇和中科院联合科技攻关团队先后推出了首个新冠病毒3CPro蛋白酶药物高通量细胞检测体系和新冠病毒S蛋白的类病毒细胞检测体系。近日,联合攻关团队又开发了针对新冠病毒D614G突变的类病毒细胞检测体系。       S蛋白(Spike蛋白,又称刺突蛋白)是新冠病毒打开人类细胞之门的钥匙。基因突变是病毒进化的基础,可以使病毒逃避宿主的免疫应答,从而更有利于病毒的传播。美国Los Alamos National Laboratory的研究者在《cell》杂志发表的研究结果表明(图1):2月份在欧洲等地发现早期病毒基因序列中出现S蛋白的一个重要点突变——D614G,随着全球范围内新冠病毒感染人数不断飙升,携带S蛋白D614G的SARS-CoV-2突变株已成为全球大流行中最普遍的形式,研究认为变异后的病毒更具传染性。       中科普瑞昇和中国科学院合肥物质科学研究院联合科技攻关团队,在前期开发SARS-CoV-2 类病毒细胞检测体系的基础上,成功开发出SARS D614G类病毒细胞检测体系(图2)。该体系可以有效模拟携带D614G突变新冠病毒感染人体细胞的过程,为新冠病毒基因突变对其传播影响的机制研究及开发抗变异病毒药物提供强有力支撑。   参考文献:Tracking Changes in SARS-CoV-2 Spike: Evidence that D614G Increases Infectivity of the COVID-19 Virus. Cell, July,2020.   欢迎咨询合作: 0551-67129201 info@precedo.cn    
10-24

不让中国肿瘤生物学被欧美“卡脖子”

        在很长一段时期,我国基础医学相对薄弱,使得我国生物医药产业受制于人。比如欧洲最大的细胞运营公司,就以保护知识产权的名义对中国实行细胞禁运。细胞模型堪称生物医药产业的“芯片”,这一举动为我国企业开发治疗相关疾病的药物设置了壁垒。           事实上,欧美药物并不能完全对应国人需求,比如美国肺癌发病率很高,其研发了很多肺癌药物,而胃癌发病率很低,于是就鲜有研究。而中国恰恰胃癌的发病率很高,却很少有治疗胃癌的创新药物。                  为了摆脱几十年来我国的肿瘤生物学研究对美国和欧洲细胞资源严重依赖的状况,2015年,在中国科学院、安徽省政府、合肥市及高新区相关部门的指导和社会力量的支持下,刘青松博士带领“哈佛八剑客”的科研团队成立了合肥中科普瑞昇生物医药科技有限公司。               目前,该公司已建成世界规模最大的基于激酶靶点的BaF3工程细胞库,包含了70多种激酶,130多种突变,共计200余株稳定工程细胞株。该细胞库的规模目前全世界最大,比美国的R&D system公司多75个细胞类型,比日本的Carna公司多102个细胞类型。特别是拥有FLT3以及cKIT等目前国外这两家公司没有的类型。该体系的建成,打破了在该领域国际上被美国和日本两家公司垄断的局面,填补了国内该技术体系的空白。           近两年,这家公司的肿瘤精准用药药敏检测技术,已在全国15个省份40多家三甲医院开展了临床合作,为4000多例癌症中、晚期病患提供了用药指导服务并取得了较为良好的反馈。           未来1至3年,他们将继续大规模使用肿瘤原代细胞进行基础科学研究和支撑生物医药产业化转换;建立能够不断提供最大程度代表病理特性的肿瘤原代细胞,在合肥建成中国人自己的可再生癌症原代细胞生物银行。他们将积累基于中国人的肿瘤研究基础资源,进一步加强我国在医学研究上的基础资源话语权,保障我国的生物医学国家安全。并以此为契机,为实现我国在医学基础研究方面的弯道超车奠定基础。(本报记者 车辉 赵昂 陈华 刘金梦)           编辑:兰德华         来源:工人日报  
10-14

科学岛研发新型用药技术 临床显示可延长肝癌病人生存期

合肥晚报讯 10月9日,中国科学院合肥物质科学研究院举行媒体开放日,公布了一项对肿瘤临床精准用药技术的新突破——基于癌症病人自体细胞的高通量体外药敏技术(HDS)。该项新技术为临床肿瘤患者特别是中晚期缺乏指南用药指导的病人“吃什么药”,提供科学的决策指导。初步统计结果显示,使用HDS技术治疗的病人相比常规疗法的病人,生存期延长了8个月。 [新突破]为肿瘤患者“吃什么药”提供指导 中科院合肥物质科学研究院研究员刘青松介绍,根据中国国家癌症中心2019年发布的最新数据显示,中国肝癌年发病率为每10万人中有20至40人,占全球年新增肝癌患者的50%以上。 “目前肝癌临床治疗手段有限,尤其是中晚期肝癌患者一线标准治疗方案少、客观缓解率低、生存获益有限,缺乏安全、有效、精准的临床治疗手段,不能满足临床需求。”刘青松说,因此在肝癌的术后辅助化疗中,如何发挥现有指南内药物的临床治疗价值尤为重要。 面对肝癌临床治疗遇到的诸多困境,中科院合肥物质科学研究院刘青松团队在突破癌症原代细胞体外扩增关键技术的基础上,针对临床需求开发出了基于癌症病人自体细胞高通量体外药物敏感性检测方法的肿瘤临床精准用药技术(HDS技术),为临床肿瘤患者,特别是中晚期缺乏指南用药指导的病人“吃什么药”提供科学的决策指导,具有检测药物覆盖率广、有效率高、个体化强等优点。[新技术]体外增殖肿瘤细胞找到精准用药方案 对于HDS这一专业术语,中科院合肥物质科学研究院研究员任涛进行通俗解读。 任涛介绍,肿瘤组织在体内生长非常快,但由于体内与体外环境不一样,在体外生长很慢,这是一个世界性的难题。为了解决这一难题,研究团队用了三年时间,在恶性肿瘤体外培养技术方面取得突破。 “我们取出体内一块很小的肿瘤组织进行体外增殖,让肿瘤细胞能够快速增殖,达到一定的数量之后,把它分成不同的检测样本进行用药测试,看哪种药物能够在体外抑止或杀死肿瘤细胞。”任涛说,这一用药的测试结果将提供给医生,医生可以根据患者的不同情况,制定精准的用药治疗方案。 [临床运用]试验患者生存期延长了8个月 据悉,该技术在中科院科技服务网络计划(STS)以及安徽省“三重一创”精准医疗重大工程的支持下,通过中科普瑞昇公司的安徽省精准用药工程实验室进行进一步临床工程化研发。研发团队选取与重庆医科大学第一附属医院肝脏外科史政荣副教授临床团队合作,在肝癌上首先进行概念性临床回顾式验证试验。 该临床实验是国际上首个利用病人自体癌细胞进行体外药物敏感性检测并指导肝癌临床治疗的验证性实验,试验数据表明HDS技术在指导临床治疗癌症尤其晚期复发或难治性癌症方面有良好前景。该验证性试验的成功也有望加快精准用药治疗技术的临床推广速度,为肿瘤患者特别是中晚期患者提供更多的药物治疗方案选择,提高患者的生存治疗,延长癌症患者的生存期。初步统计结果显示,使用该技术治疗的病人相比常规疗法的病人,中位无疾病进展期延长了8个月。 “对于新药研发来说,能延长生存期两个月已是很好,此技术延长肝癌患者生存期8个月是一个很大的突破,目前已在安医大一附院进行临床运用。”任涛介绍。 (合肥晚报ZAKER合肥记者 蒋瑜香/文)
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Copyright ©  2021 合肥中科普瑞昇生物医药科技有限公司 版权所有   

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