2020年12月18日，地处长三角腹地的霸都合肥向广东、天津、湖南、江苏、山东、河南等地儿科专家发出了邀请，共同举办了一场横跨五省一市的“2020年儿童血液肿瘤精准用药治疗学术研讨会”。

大会主席胡绍燕教授开场致辞提出，本次会议由中国科学技术大学附属第一医院、安徽省药学会精准药物治疗专业委员会主办，中科院合肥研究院健康与医学技术研究所承办，中科普瑞昇生物医药科技有限公司协办，围绕儿童肿瘤治疗的难题，以新技术、新思路为切入点，碰撞出不一样的新精准，为推动发展中国人自己的儿童血液肿瘤个体化治疗决策体系“积跬步，成千里”!

会议包括6个精彩报告，观众覆盖全国17个省市，接下来我们一起来看看是什么样的“新精准”。

广东：“接地气“的新精准

报告专家：张辉教授

点评专家：杨丽华教授

广州妇女儿童医疗中心张辉教授报告提出，精准不是空谈的高精尖，需要有7个条件：临床普及性强，样本易获取，贴近临床实际用药效果，结果可读性强，周期短，费用合理，政策支持。随着科学技术和转化医学的发展， “一刀切“的化疗模式会越来越少，而“高大上”的靶向治疗只能满足极少数肿瘤患者的需求，因此我们更需要的是“接地气”的精准治疗。目前，利用患者源的原代肿瘤细胞(PDC)进行体外高通量药物筛选，为临床提供用药参考，是当前科学技术条件下最可行的一种办法。未来，如果我们能将PDC、PDX(小鼠肿瘤异种移植模型)、PDO(类器官)和药物基因组学大数据相结合，有可能真正实现为不同的个体、不同的肿瘤进行精准治疗的愿景。

南方医科大学珠江医院杨丽华教授点评指出，“千人一药、千人一量”的治疗模式让肿瘤治疗多了很多“漏网之鱼“，随着复发耐药的儿童肿瘤患者的增多，临床亟需更好的可行的技术和手段来为这些患者解决治疗难题，基于原代肿瘤细胞的高通量药物筛选技术(HDS)是一个很好的工具，并已经在一些发达国家开始普及，国内我们也要做好此项技术的临床转化工作，为患者造福!

湖南：解决基层问题的新精准

报告专家：贺湘玲教授

点评专家：王春美教授

疫情期间，儿科患者的流动转院受到限制，这就需要基层医院提高临床常见问题的应对能力，其中比较常见的问题是关于儿科出血性疾病，湖南省人民医院贺湘玲教授针对儿童免疫性血小板减少症的7大常见问题进行了精准剖析和经验分享。郑州大学第一附属医院王春美教授点评指出，贺教授提出的7个问题是目前儿科出血性疾病最迫切解决的问题，需要不断地总结完善，并持续为基层医疗机构普及分享。

天津：大V药物的精准使用

报告专家：郭晔教授

点评专家：任涛教授

中国医学科学院血液病医院郭晔教授系统介绍了维奈托克(Venetoclax，大V药物)的临床应用，并展示了ASH会议的最新临床数据，郭教授指出靶向药物的精准使用并非单单靠主要靶点的临床信息，还需要兼顾次要靶点的次级波效应，并且要结合机制和临床效果达成不同的组合，才能提高靶向药物的临床使用效率。中科院合肥研究院健康与医学技术研究所任涛教授点评指出，大 V药物作为血液病治疗的新星，展示了其“一药多用”的潜力，目前临床数据显示联合用药效果要优于单药效果，可以结合原代肿瘤细胞和体外药物测试，发掘大V药物精准使用的更多证据。

山东：造血干细胞移植的精准诊治

报告专家：王红美教授

点评专家：李府教授

山东省千佛山医院王红美教授报告指出造血干细胞移植是一项复杂的系统性工程，既要重视群体精准治疗的经验积累，也要兼顾个体化治疗的探索平衡，这两方面都离不开对移植过程中各种并发症的认识和标准处理，同时对患者的病情和化验进行动态监察，才能确保移植成功。

山东大学齐鲁儿童医院李府教授点评指出，干细胞移植的每一关都面临一些棘手的问题，需要临床医生不断学习，并在实践中对病人进行精准营养、诊断和治疗，做到环环相扣，确保患儿移植前后达到一个好的治疗状态。

天津：新精准破解诊断悖论

报告专家：艾奇教授

点评专家：陈森教授

天津市儿童医院艾奇教授分享了一名5岁患儿的治疗之路，该患儿诊断时无法确认是急性混合型急性白血病还是ETP，面对这种诊断悖论，在没有科学技术的支撑下，临床只能根据文献进行探索性治疗，根据文献患儿先后采用了CVDP+Peg-ASP诱导化疗，及后续CLAG化疗，复查MRD仍有69.51%的残留，显示未缓解，。科室了解到中科院合肥研究院HDS检测新技术，后未患儿进行了HDS检测，根据药敏检测结果，患儿采用了优化的CLAG方案，即利用中度敏感的阿霉素替代了低度敏感的去甲氧柔红霉素，可喜的是化疗后MRD达到了1.61%，此后继续结合HDS检测报告采用了硼替佐米、CAM、甲氨蝶呤、阿糖胞苷等治疗，MRD复查达到缓解标准。

天津市儿童医院血液科主任陈森教授点评指出，该病例无论从流式的角度还是基因的角度都无法确定诊断类型，从而给治疗带来困境，这种诊断悖论只能借助新的技术手段来打破，科室及时采用了HDS技术，为患儿家庭带来了希望，目前患儿状态良好，家长表示HDS检测是花得最值的一笔看病费用，让医生和科研人员倍感欣慰，也为后续科室治疗类似复发难治的儿童血液病时提供了一种新的方法。

安徽：53例HDS精准用药治疗统计数据

本次大会主办方中国科技大学附属第一医院刘洪军教授报告总结了科室从2017年-2020年的新技术实践数 据，总共纳入58例精准用药病例，其中43例进行了全周期跟进分析，发现根据HDS检测指导化疗组比经验治疗提高3倍成功率，且比科室开展的DAC+HAA(56例)的数据更客观，这更加坚定了临床大规模开展新技术转化使用的信心。

中国科技大学附属第一医院李春教授点评指出，2019年12月，我们联合安徽省儿童医院、安徽医科大学第二附属医院，针对HDS技术进行了首次总结讨论，即“2019年安徽省儿童白血病精准用药治疗病例研讨会”，2020年我们联合中科院合肥研究院健康所、中科普瑞昇公司，对近60例的新技术临床转化数据进行第三方专业统计分析，目前初步结果喜人，后续会见刊发表，为新技术的临床转化提供临床数据支撑。

感恩2020，展望2021

会后，安徽省药学会精准药物治疗专业委员会刘青松主任委员对专委会2020年的工作进行了汇报总结，其中针对儿童血液病，专委会联合各大医院，由中科普瑞昇公司提供技术支持，先后在6个省市进行了新技术的公益捐助活动，为十几个家庭带去了希望，促进了新技术的临床转化工作。目前，HDS技术被列入安徽省2020年重点科技成果，在6家医院进院检测，覆盖十几种实体瘤和血液病，已为5000多例患者提供了个性化治疗参考。

2021年，专委会将继续做好精准药物治疗的新技术、新方法的宣传推广工作，促进产、学、研、医四位一体建设，为面向人民生命健康作出应有的贡献!