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• 发布时间：2020-09-30
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【概要描述】
9月26-27日，华东地区AML协作组召开的“精准医学在小儿血液病种的应用及进展继续教育学习班”在苏州大学附属儿童医院顺利举行，会议由胡绍燕教授组织和主持，来自协作组的40多位小儿血液病资深专家参加了会议。会议包括16场学术报告，与往届学习班不同，本次会议除了指南解读、疾病介绍、基因检测等，还出现了一些前沿的概念和技术，如老药新用、高通量药物筛选、BaF3、HDS新技术等，预示着国内小儿血液病的个体化治疗或将迎来新的机遇和突破。

 



 

 

谢晓恬教授：温故才能知新，熟悉疾病诊治历史是必要工作

由上海市同济医院谢晓恬教授带来的首场报告系统地介绍了“儿童骨髓增生异常综合征（MDS）”，这是一种较难确诊、易误诊的造血干细胞恶性克隆性疾病，曾被称为“假性再障”，儿童MDS发病率为1.8/106，自1907年至今其诊治标准变更10余次。报告指出，精准医学的第一步是精准诊断，只有正确的诊断才能有正确的治疗措施，而正确的诊断不仅要熟悉各种最新的指南，更要对疾病的发展历史有清晰的认知，要知道指南演变的根据和所存在的不足，这样才能在实践中不断修订完善。

 



老药新用频出现，高通量药物筛选强助阵

在针对霍奇金淋巴瘤（HL）和急性早幼粒细胞白血病（APL）等低发病率儿童血液病时，甲基苄肼、达卡巴嗪、“肠虫清”、沙利度胺等老药以及已上市靶向药物的创新组合显示出了令人欣喜的临床疗效和应用价值，这印证了精准医学的“同病异治、异病同治”的理念，给临床在面对罕见、突发、病因不明等疾病时提供了一把利器。

而要用好“老药新用”这把利器，除了靠日复一日的临床实践，我们还可以通过细胞模型、高通量药物筛选等技术做到有的放矢。上海儿童医学中心沈树红教授在“儿童高危急性髓细胞白血病分子机制和治疗策略构想”报告中提出，利用BaF3细胞构建NUP98-NSD1突变模型，对25种抗癌药物进行高通量药物筛选，再结合临床效果验证和发现老药新用，给缺乏成熟有效方案的复发高危儿童急髓患者提供了新型临床研究思路。

目前，中科普瑞昇依托中科院精准医学团队，构建了世界规模最大的BaF3癌症激酶靶点细胞库，同时拥有3000多种药物库，为临床开展上述新型模式研究提供关键技术平台支撑。

 





 

“一药之差”带来的临床反思

中国科学技术大学附属第一医院（西区）刘洪军教授对“儿童复发难治性白血病的临床研究”作了精彩报告。刘洪军教授团队接诊过一名14岁的白血病小女孩，临床诊断为AML-M2，骨髓移植后1年内再次复发，且经HAA+DAC方案治疗后未缓解，面对这样的疑难病例，医生下一步的治疗选择异常困难，小女孩生存希望渺茫。经过与家属沟通，医生决定进行HDS药敏检测寻找希望，检测发现大部分的药物已经耐药，而敏感度最高的方案竟然是比HAA方案少了一种药（阿克拉霉素）的HA方案，抱着怀疑又不放弃的态度，医生为小女孩进行了HA化疗方案的治疗，1个月后复查骨髓，竟发现原始细胞小于1%，达临床缓解标准，后小女孩再次进行了移植，至今已出院状态良好。

刘洪军教授表示，虽然我们还没有搞清楚为什么仅一药之差的HA方案可以让这位患者达到完全缓解，但我们相信肿瘤是不断变化的，如果我们能通过一些新技术及时捕捉这种变化，那么我们可能会挽救许多生命。

 

 



 

HDS新技术给复发难治型AML患儿带来希望

刘洪军教授报告指出，复发难治性急非淋患者（AML）特别是中高危复发患者治疗有效率仅20-30%，临床上常常根据医生经验进行选择用药，但不同医生不同科室的治疗经验往往是不同的，什么才是真正的个体化治疗？仅凭经验是不够的，还需要科学技术的辅助。刘洪军教授团队与中科院合肥研究院刘青松团队合作探讨HDS技术体系的临床应用，即通过原代细胞培养和高通量药物筛选，对复发患者的外周血或骨髓样本进行药物评估，筛选出高度敏感、中度敏感的药物，供医生选择使用，发现与DAC+HAA方案组相比，HDS治疗组具有更高的缓解率，为复发难治性患儿提供了最后的保障。

 



 

 

所有的孩子都应该有灿烂的明天

上海交通大学附属新华医院袁晓军教授在“关注青少年肿瘤患者群体的服务需求及健康相关的生活”报告提到，全球每年约有43万儿童和青少年罹患癌症，WHO最近制定的全球生存目标是：到2030年，所有癌症儿童的存活率达到60%。袁晓军教授还例举了几位心态阳光、积极治疗的不同年龄的患儿情况，让参会人员倍感鼓舞。

借用沈树红教授报告结尾引用语句：no child should die in the dawn of life。希望通过科研人员、医生、企业、社会的共同努力，给每个不幸得了癌症的儿童带去更科学、更个体的治疗，让更多的患儿拥有健康的身心，拥有灿烂的明天！